Une deuxième étude en quelques semaines permet d'espérer que les cellules souches puissent un jour être utilisées face à la maladie de Parkinson.

La première étude avait été publiée au printemps par des chercheurs japonais, qui avaient reprogrammé des cellules provenant de donneurs en santé pour produire de la dopamine. Cette fois-ci, une équipe britanno-suédoise annonce avoir utilisé des cellules souches provenant d'embryons dans le même but.

Dans les deux cas, les chercheurs affirment avoir été en mesure d'observer une amélioration de l'état de leurs sujets.

«Ça montre l'engouement pour la thérapie cellulaire actuellement dans le domaine du parkinson, a commenté le docteur Nicolas Jodoin, qui est neurologue au Centre hospitalier de l’Université de Montréal. Il y a différentes méthodologies qui sont utilisées pour essayer de déterminer quelle est la meilleure façon d'avoir des résultats prometteurs ou intéressants avec cette thérapie-là.»

La plus récente étude a été réalisée par des chercheurs de l'Université de Cambridge, au Royaume-Uni, et de l'Université de Lund, en Suède.

L'essai clinique de phase I/II STEM-PD, a-t-on expliqué par voie de communiqué, a mis à l'essai «une nouvelle approche visant à remplacer les cellules productrices de dopamine par la greffe, dans le cerveau, d'un produit à base de cellules souches destiné à former des neurones dopaminergiques».

L'objectif, précise-t-on, «est que, une fois greffées, ces cellules se développent pour devenir de nouveaux neurones (producteurs de dopamine) dans le cerveau».

Huit personnes atteintes de la maladie de Parkinson ont reçu le produit cellulaire transplanté à deux doses différentes, suivi d’un traitement immunosuppresseur de douze mois destiné à prévenir le rejet du greffon.

Un participant est décédé pendant l'étude, des suites d'une infection pulmonaire vraisemblablement associée au traitement antirejet.

L’état des patients est resté stable sur le plan clinique. L’imagerie par TEP à la dopamine a fourni des indications précoces sur la survie du greffon à la fois 6 et 12 mois après la greffe. Six des sept participants ont considérablement réduit leur traitement dopaminergique, un résultat qui sera évalué au fil du temps, a-t-on expliqué.

«Ces résultats confirment la faisabilité et le profil de sécurité favorable de la greffe de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes humaines dans le cadre de cette étude de phase précoce, les risques étant principalement liés au traitement immunosuppresseur», résument les auteurs de l'étude.

Tous ces travaux sont très «précoces», a souligné le docteur Jodoin, qui participe lui-même à une autre étude qui utilise des cellules souches dérivées d'un embryon, mais ils pourraient un jour permettre d'identifier la stratégie la plus efficace.

«Il y a plusieurs équipes qui développent des protocoles qui sont un peu différents, a-t-il dit. Le processus de sélection des cellules, l'insertion des cellules, la greffe en tant que telle, le protocole de l'immunosuppression... tous ces facteurs-là peuvent avoir de l'influence.»

Ces études préliminaires sont des études «ouvertes», sans comparaison avec un groupe placebo, a ajouté le docteur Jodoin, «donc il faut toujours faire attention avec l'interprétation des données».

Contrairement à l'équipe japonaise, l'équipe européenne rapporte que ses participants ont pu réduire la quantité de médication dont ils avaient besoin, rappelle-t-il, «surtout chez les patients qui recevaient la dose la plus élevée».

«Ce qu'ils ont pu montrer, c'est que chez certains patients, on a pu réduire la médication et, au niveau des scores moteurs, il y avait quand même un signal qu'il y avait une amélioration, a dit le docteur Jodoin. Les données étaient quand même assez variables d'un patient à l'autre. Puis, encore une fois, avec un très petit nombre de patients, c'est difficile d'interpréter les résultats.»

Il ne faut pas perdre de vue que l'objectif d'essais cliniques de phase I/II est «de s'assurer de la sécurité, de la faisabilité et de la sécurité de la technique... les scores d'efficacité, c'est un plus», a-t-il rappelé, et quand «on a un signal qu'il semble y avoir une efficacité, ça renforce l'idée que ça vaut la peine de continuer le programme de recherche».

«Mais ce qui est difficile, a dit le docteur Jodoin, c'est d'abord de s'assurer de la sécurité, de la faisabilité, puis il faut déterminer quelle population on doit cibler, parce que les populations sont un peu différentes d'une étude à l'autre, donc à quel stade de la maladie les gens vont peut-être en bénéficier plus de cette thérapie-là.»

Ultimement, a-t-il conclu, «tout ça participe à l'avancement des connaissances dans la thérapie cellulaire dans le domaine de la maladie de Parkinson».

Les conclusions de la plus récente étude ont été publiées par Nature Medicine.

Jean-Benoit Legault, La Presse Canadienne